Хвороба Селін Діон відступила в пацієнтів після однієї інфузії. Що це за терапія?
Як працює нове лікування, скільки людей його отримали, що змінилося в їхньому житті і чому лікарі поки обережні.
Celine Dion
Терапія CAR-T, яку досі застосовували переважно проти раку, допомогла людям із синдромом скутої людини — рідкісною автоімунною хворобою, з якою живе Селін Діон. Після однієї інфузії пацієнти почали ходити помітно швидше, а дехто повернувся на роботу.
Про це йдеться в дослідженні, опублікованому в журналі JAMA Neurology.
Це друга фаза випробувань у трьох медичних центрах США, одним із них була клініка Мейо. Лікування отримали 26 людей віком від 32 до 73 років, яким звичні препарати вже не допомагали. Кожному один раз ввели його ж імунні клітини, перепрограмовані так, щоб знищувати ті, що спричиняють хворобу.
Що змінилося
Головним показником був час, за який людина проходить 25 футів, це приблизно 7,6 метра. За 16 тижнів він скоротився майже вдвічі: медіанне покращення становило 45,6 %%. У 16 пацієнтів, які дійшли до 24-го тижня, ефект утримався. На момент останнього огляду жоден учасник не потребував іншої імунної терапії.
«Я можу щодня ходити на роботу. Можу робити все, що робив раніше. Ходжу на полювання, на риболовлю. Відтоді, як мене пролікували, не було жодного нападу», — розповів пацієнт Джонатан Волден. Раніше він не міг без допомоги родини ні ходити, ні впоратися з простими щоденними справами.
Шері Сент-Жермен колись проходила по 11 кілометрів на день, а потім хвороба почала валити її з ніг. «Мій чоловік прибігає, бо я плачу, і питає: „Що сталося?“ А я кажу: „Я щойно пройшла сім хвилин на біговій доріжці“», — згадує вона.
Без гучних обіцянок
«Найбільше вразило, наскільки покращився стан деяких пацієнтів. Із наявними методами лікування ми можемо полегшити симптоми, але дуже рідко бачимо, щоб людина поверталася до колишнього рівня життя. Ключове питання тепер — чи збережуться ці покращення з часом», — каже неврологиня клініки Мейо Анастасія Зекеріду.
Майже в усіх учасників, у 24 із 26, після інфузії виникла легка реакція імунної системи, а в пʼятьох помітно знизилися лейкоцити. Усе минуло без наслідків. Але дослідження поки невелике й без контрольної групи, і спостереження за пацієнтами триває.
Діон розповіла про діагноз у грудні 2022 року: за її словами, хвороба вплинула на «кожен аспект» її повсякденного життя, зокрема на голос. Ліків, які б її вилікували, досі немає.
У жовтні Діон упала на сцені під час паризького концерту, і пісню за неї доспівала вся зала.
